Autor: René Tamayo León |

Eine klinische Studie der Phase III zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der nasalen Verabreichung von NeuroEPO bei erwachsenen Patienten mit spinozerebellären Ataxien wird in verschiedenen Provinzen des Landes von medizinischen Einrichtungen und wissenschaftlichen Zentren, die zur BioCubaFarma-Gruppe gehören, erfolgreich durchgeführt.
Kuba ist weltweit das Land mit der höchsten Prävalenz der Ataxie Typ sca2, mit einer Rate von 36,2 Fällen pro 100.000 Einwohner, wobei die Häufigkeit in der Provinz Holguín bei 183 Fällen pro 100.000 Personen liegt. International liegt die Häufigkeit dieser Art von Ataxie bei drei bis fünf Fällen pro 100.000 Menschen.
Dr. Luis Velázquez Pérez, Facharzt für Neurophysiologie und Neurologie zweiten Grades, Gründer des Zentrums für Forschung und Rehabilitation erblicher Ataxien (Cirah) in Holguín und Präsident der kubanischen Akademie der Wissenschaften, berichtete, dass diese Phase-III-Studie auf eine zwischen 2015 und 2016 durchgeführte Phase-I/II-Studie folgt.
Wie er erläuterte, zeigten die Ergebnisse dieser Studie eine Verbesserung des Kleinhirnsyndroms bei den behandelten Patienten und eine Verbesserung der kognitiven Manifestationen bei ihnen, zusätzlich zum Nachweis eines hohen Sicherheitsprofils von NeuroEPO, einem Molekül, das vom Zentrum für molekulare Immunologie entwickelt wurde und bei verschiedenen neurodegenerativen Erkrankungen angewendet wird.
Nach einem Jahr der Studie“, fügte er hinzu, „zeigte sich bei den Patienten, die NeuroEPO erhielten, eine Stabilisierung der Krankheit, während bei den Patienten, die ein Placebo erhielten, eine Verschlechterung eintrat, die dem natürlichen Verlauf der Krankheit entsprach.
Von der Entwicklung von präklinischen Studien bis hin zu klinischen Versuchen am Menschen stand NeuroEPO im Mittelpunkt des Treffens von Wissenschaftlern und Gesundheitsexperten mit dem Ersten Sekretär des Zentralkomitees der Partei und Präsidenten der Republik, Miguel Díaz-Canel Bermúdez, und Premierminister Manuel Marrero Cruz in dieser Woche.
Während des üblichen Austauschs mit Vertretern der Medizin und Wissenschaft des Landes, der am Dienstag stattfand, übermittelte Díaz-Canel den Mitarbeitern des Instituts für Neurologie und Neurochirurgie Glückwünsche zum neuen Jahrestag des Neurologischen Krankenhauses, das am 29. Januar 1962 gegründet wurde.
Laut Dr. Velázquez Pérez bedeutet Ataxie den Verlust der Bewegungskoordination und definiert neurodegenerative Krankheiten, bei denen Ataxie das wichtigste klinische Zeichen ist.
In Bezug auf den SCA2-Typ erläuterte er, dass es sich um eine schwerwiegende erbliche Multisystemerkrankung mit einem progressiven Verlauf bis zum Tod handele. Ihr Beginn liege etwa im Alter von 30 Jahren und ihr klinischer Verlauf führe in zehn Jahren zur Behinderung.
In Kuba werden jedes Jahr 75 neue Patienten mit dieser Mutation diagnostiziert, und 25 Patienten sterben daran. In Kuba gibt es 2 400 Personen, die die Krankheit haben, und 10 000 asymptomatische Verwandte, die zu 200 Familien gehören.
Hinsichtlich der klinischen Manifestationen beschrieb der Spezialist unter anderem den sogenannten ataktischen Gang bei 100 % der Patienten sowie Sprachstörungen. Inzwischen sind 91 % der Patienten von einer Verlangsamung der sakkadischen Augenbewegungen, 75 % von Muskelschwund, 85 % von peripherer Neuropathie, 76 % von Schluckstörungen, 90 % von Schlafstörungen und 85 % von kognitiven Funktionsstörungen betroffen.
Trotz einer Reihe von Hindernissen, die die Therapien für Ataxien einschränken, eine Krankheit, für die es derzeit keine endgültige Heilung gibt, ist Kuba entschlossen, sie zu entwickeln und allen Kubanern, die daran leiden oder bei denen ein genetisches Risiko besteht, sie zu erleiden, kostenlos und allgemein zugänglich zu machen.
Ziel ist es, die zellulären und molekularen Mechanismen der Neuroplastizität zu stimulieren, die beeinträchtigten motorischen und kognitiven Funktionen zu verbessern, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, die Unabhängigkeit der Patienten zu erhöhen und damit die Lebensqualität aller Betroffenen zu verbessern und auch weltweit zusammenzuarbeiten.
Zusammen mit NeuroEPO und anderen Maßnahmen hat die umfassende und intensive Rehabilitation dieser Patienten in unserem Land zu einer deutlichen Verbesserung der motorischen Symptome des Kleinhirns, der Ganggeschwindigkeit, der Körperhaltung und der Koordination geführt.